基因编辑

基因编辑技术近年来风生水起：在巴西，它被用来生产转基因蚊子，以对抗猖獗的寨卡病毒；在英国，它将被用于改变人类胚胎的基因，以揭示受精卵发育成健康胚胎的基因之谜。很多人担忧，基因编辑技术的过快发展会让人类社会陷入伦理难题。不过，估计很少有人料到，它在近日公布的美国情报界年度全球威胁评估报告中，登上了“大规模杀伤性与扩散性武器”威胁清单。

1、术语解读

基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DN******段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技术自问世以来，就有着其它基因编辑技术无可比拟的优势，技术不断改进后，更被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。

用基因重组技术可以实现3种基因组定点修饰

基因组编辑技术（genomeediting）是一种可以在基因组水平上对DNA序列进行改造的遗传操作技术。这种技术的原理是构建一个人工内切酶，在预定的基因组位置切断DNA，切断的DNA在被细胞内的DNA修复系统修复过程中会产生突变，从而达到定点改造基因组的目的。DNA修复系统主要通过两种途径修复DNA双链断裂（double-strandbreak,DSB）,即非同源末端连接（Nonhomologousendjoining,NHEJ）和同源重组（homologousrecombination,HR）。通过这两种修复途径，基因组编辑技术可以实现三种基因组改造的目的，即基因敲除，特异突变的引入和定点转基因

2、应用技术

这不是CRISPR/Cas9这项明星技术第一次得到人们的关注。在此之前，有着“豪华版”诺奖之称的“2015年度生命科学突破奖”颁发给了发现基因组编辑工具“CRISPR/Cas9”的两位美女科学家——珍妮弗·杜德娜和艾曼纽·夏邦杰。二人更是获得了2015年度化学领域的引文桂冠奖——素有诺奖“风向标”之称，曾被认为是今年诺贝尔化学奖的最有力竞争者。

那CRISPR/Cas9到底是一项什么技术，为何能够获得如此这般青睐，又何以在短短两三年时间内，发展成为生物学领域最炙手可热的研究工具之一，并有近700篇相关论文发表？它将来又会如何影响到我们的生活？

CRISPR/Cas9是继“锌指核酸内切酶（ZFN）”、“类转录激活因子效应物核酸酶（TALEN）”之后出现的第三代“基因组定点编辑技术”。与前两代技术相比，其成本低、制作简便、快捷高效的优点，让它迅速风靡于世界各地的实验室，成为科研、医疗等领域的有效工具。

3、执行手段

基因敲除：如果想使某个基因的功能丧失，可以在这个基因上产生DSB，NHEJ修复的过程中往往会产生DNA的插入或删除（indel），造成移码突变，从而实现基因敲除。

特异突变引入：如果想把某个特异的突变引入到基因组上，需要通过同源重组来实现，这时候要提供一个含有特异突变同源模版。正常情况下同源重组效率非常低，而在这个位点产生DSB会极大的提高重组效率，从而实现特异突变的引入。

定点转基因：与特异突变引入的原理一样，在同源模版中间加入一个转基因，这个转基因在DSB修复过程中会被拷贝到基因组中，从而实现定点转基因。通过定点转基因的方法可以把基因插入到人的基因组AAVS1位点，这个位点是一个开放位点，支持转基因长期稳定的表达，破坏这个位点对细胞没有不良影响，因此被广泛利用。

4、人类胚胎基因编辑

据新华社伦敦2016年2月1日报道，英国弗朗西斯·克里克研究所该日宣布，英国人工授精与胚胎学管理局已正式批准该研究所一个团队提出的在人类胚胎上使用基因编辑技术的实验申请，这是英国监管机构首次批准此类实验。

由克里克研究所生物学家凯茜·尼亚肯领导的团队2015年9月正式提出相关申请。按照流程，在获得人工授精与胚胎学管理局的批准后，还需相关科研伦理委员会认可才能正式开展实验。